方雪梅代表：

您提出的《关于建立湖北省罕见病用药保障机制》的建议收悉。您的建议对我们完善医疗保障制度体系具有积极的意义，现答复如下：

医疗保险是否支付费用不是按照病种确定。依法参加医保并按规定缴费的人员，无论患何种疾病，在医保定点医药机构就医，发生的在医保支付范围（即药品、诊疗项目和服务设施标准三大目录）内的费用，均可由医保基金按规定的比例、额度报销。因此，医疗保险并未将罕见病排除在报销范围之外。我省一直高度重视包括罕见病患者在内的重特大疾病患者医疗保障问题，按照国家要求和部署完善相关政策和管理办法，努力化解参保患者高额医疗费用风险。

一、资助参保政策

《省人民政府关于城乡居民基本医疗保险制度的实施意见》（鄂政发〔2017〕9号）、《省人民政府办公厅关于完善农村贫困人口基本医疗有保障有关政策的通知》（鄂政办发〔2018〕24号）、省委办公厅、省政府办公厅《关于进一步完善保障农村贫困人口基本医疗的若干措施》(鄂办发〔2019〕18号)对各类困难人员参加城乡居民医保的资助缴费政策作了明确规定：一是全额资助对象。特困供养人员、孤儿、最低生活保障家庭成员、丧失劳动能力的残疾人、严重精神障碍患者和计划生育特殊困难家庭中经核定的特困家庭夫妻及其伤残子女，参加城乡居民医保所需个人缴费资金给予全额资助；二是部分补贴对象。低收入家庭中60周岁以上的老年人和未成年人以及市州县人民政府批准的其他特殊困难人员，参加城乡居民医保所需个人缴费部分由当地人民政府给予补贴，资助办法由市州县人民政府制定；三是农村贫困人口参保补贴政策。农村贫困人口参加城乡居民医保分类别实行差异化补贴政策，其中属于上述第一条有关特殊群体的给予全额补助，其他贫困人口实行定额补助，具体补贴政策由各地自行确定。

二、基本医保待遇

1.住院待遇

鄂政发〔2017〕9号规定，各地应合理确定一、二、三级医疗机构住院起付标准和支付比例；住院起付标准原则上按上上年度同级医疗机构城乡居民医保参保人员次均住院费用10%左右的比例确定，政策范围内的住院费用支付比例保持在75%左右，各级别医疗机构的支付比例差额控制在15%左右；鼓励各地合理确定参保人员跨统筹区转诊住院起付标准及支付比例，促进分级诊疗制度建设，引导患者理性就医、有序就医。在实际治疗过程中，由于重特大疾病患者通常病情较为严重复杂，需要到高级别医疗机构就医或者转外就医，政策范围内的住院费用支付比例往往低于75%，个人负担的医疗费较多，可通过大病保险进行补偿。

2.大病保险政策

为健全多层次医疗保障体系，切实减轻城乡居民高额医疗费用负担，有效缓解因病致贫、因病返贫问题，我省2013年即全面建立了城乡居民大病保险制度，2015年按照国家统一部署下发《省人民政府办公厅关于进一步做好城乡居民大病保险工作的通知》（鄂政办发〔2015〕79号）进一步完善，今年又按照国家要求提高了筹资标准和待遇水平：一是参保对象。参加我省城乡居民基本医保的人员全部同步参加大病保险；二是资金来源。大病保险基金从城乡居民基本医保基金中划拨，参保人员个人不需再额外缴费；三是保障范围。大病保险严格执行基本医保药品、诊疗项目、医疗服务设施范围和支付标准目录。参保居民患病住院和特殊慢性病门诊治疗所发生的高额医疗费用，经城乡居民基本医保按规定支付后，个人年度累计负担的政策范围内的医疗费用超过大病保险起付标准以上的部分，由大病保险给予补偿；四是待遇水平。经省人民政府同意，2019年8月2日省医疗保障局、财政厅、税务局联合转发了《国家医保局 财政部关于做好2019年城乡居民基本医疗保障工作的通知》提高大病保险待遇水平，规定全省统一城乡居民大病保险起付线为1.2万元，起付标准以上部分由大病保险分段按比例报销，累计金额在1.2万元以上3万元(含)以下部分赔付60%，3万元以上10万元(含)以下部分赔付65%，10万元以上部分赔付75%，年度最高支付限额原则上不低于30万元。贫困人口大病保险起付线为5000元，政策范围内各段报销比例较城乡居民提高5个百分点，全面取消建档立卡贫困人口大病保险封顶线。

三、医疗救助政策

目前，我省医疗救助对象范围覆盖建档立卡贫困人口、低保对象、特困人员、孤儿、低收入救助对象、因病致贫家庭重病患者，并未限定病种，罕见病患者属于医疗救助对象的，根据所属对象按规定给予不同标准的医疗救助，住院救助的救助比例和年度最高救助限额由县级人民政府根据当地救助对象需求和医疗救助资金筹集等情况确定。其中对低保对象、建档立卡贫困人口在定点医疗机构发生的政策范围内个人自付住院医疗费用，在年度救助限额内按不低于70%的比例给予救助。

目前罕见病患者在充分落实基本医保、大病保险、医疗救助政策之后仍有高额医疗费用无法报销，原因在于治疗需要的特殊药品等治疗手段尚未纳入医保目录。2019年8月国家医保局、人力资源社会保障部印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（医保发〔2019〕46号）明确规定：各地应严格执行《药品目录》，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品。目前将药品纳入医保目录的权限在国家，省级医保部门已经没有制定地方医保药品目录的权限。

国家医保局对罕见病的医疗保障非常重视，在2019年版国家医保药品目录调整中，新增药品优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药等，特别是癌症、罕见病等用药主要被列入谈判名单，7个罕见病用药谈判成功，新的《药品目录》从2020年1月1日起执行，肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病患者摆脱医保目录内无药可治的困境，但仍有一些罕见病用药未能纳入药品目录。这些罕见病如戈谢病、普拉德—威利综合症、庞贝病、杜氏进行性肌营养不良（DMD）、脊髓性肌萎缩症(SMA)等无法治愈，需终生持续治疗且治疗效果不佳，所使用的特殊药品价格高昂，如治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液每支约70万元，首年需要注射6次，治疗戈谢病的注射用伊米苷酶每人每年约需百万元，治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α每人每年需二百多万元，治疗普拉德—威利综合症仅生长激素终生治疗的总费用即需300万元以上，还不包括其他治疗费用。基本医疗保险只能保障基本医疗，筹资水平和基金的支撑能力都有限，以庞贝病为例，治疗所需的注射用阿糖苷酶α每人每年需二百多万元，2020年国家统一规定的城乡居民医保财政补助为每人每年不低于550元，个人缴费为每人每年280元，即每人年筹资830元，一位庞贝病患者每年仅注射阿糖苷酶α的费用就相当于两千四百多位参保居民的总筹资额，其他罕见病患者的费用也不低于庞贝病患者，如将这些罕见病患者超出医保目录的高额医疗费用纳入医保支付范围，一是不符合国家统一规定的医保药品管理政策，二是医保基金难以承受。

将药品纳入医保目录的权限在国家，省级无法决定。据了解，国家正在研究罕见病保障相关政策，考虑建立罕见病患者的用药保障机制，待国家政策出台后我们将按国家部署及时贯彻落实。同时，我们将继续密切关注，并积极向国家反映罕见病患者的医保用药需求情况。

感谢您对医保工作的关心和支持。

湖北省医疗保障局

2020年9月2日